The ongoing registrational cohort is investigating poze-cemdi against eculizumab, another standard-of-care C5 inhibitor. The study is expected to enroll approximately 200 patients with PNH who have previously received eculizumab. The primary endpoint is the proportion of patients who achieve LDH normalization over 26 weeks. Results from this cohort are anticipated in 2025.
Overall, the positive Phase 3 data from the exploratory cohort of the ACCESS-1 trial demonstrate the potential of poze-cemdi as a novel treatment option for patients with PNH. The combination of pozelimab and cemdisiran showed superior efficacy in achieving and maintaining disease control, as measured by LDH levels, compared to ravulizumab. The infrequent dosing schedule and self-administration potential of poze-cemdi may also offer added convenience for patients. These results support further development of poze-cemdi in PNH and other complement-mediated diseases, with ongoing studies expected to provide more insight into the potential benefits of this innovative treatment approach.
For more information on the Phase 3 data presented at ASH 2024, please visit Regeneron’s website.
Regeneron undertakes no obligation to update any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events, or otherwise. These forward-looking statements involve risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially from those in the forward-looking statements, including, without limitation, the risk that the trials for pozelimab and cemdisiran may not be successful, regulatory approval may not be obtained, and the potential use of these therapies may not be approved by regulatory authorities.
Regeneron’s commitment to advancing innovative therapies for serious diseases remains steadfast, and the company continues to leverage its expertise and technologies to bring potential treatments to patients in need. For more information on Regeneron’s ongoing clinical trials and research efforts, please visit their website or contact them directly.
Overall, Regeneron’s dedication to scientific discovery and the development of life-transforming medicines underscores their mission to improve the lives of patients with a wide range of diseases. Through ongoing research and collaboration, Regeneron aims to continue making significant contributions to the field of biotechnology and healthcare. Diese Aussagen betreffen Risiken und Unsicherheiten, darunter die Natur, den Zeitpunkt und möglichen Erfolg und therapeutische Anwendungen von Produkten, die von Regeneron und/oder seinen Partnern oder Lizenznehmern vermarktet oder anderweitig kommerzialisiert werden (kollektiv als Regenerons Produkte bezeichnet) sowie Produktkandidaten, die von Regeneron und/oder seinen Partnern oder Lizenznehmern entwickelt werden (kollektiv als Regenerons Produktkandidaten bezeichnet) und Forschungs- und klinische Programme, die derzeit durchgeführt oder geplant sind, einschließlich unter anderem Poazelimab (ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der darauf abzielt, die Aktivität von C5 zu blockieren) in Kombination mit Cemdisiran (einem untersuchungstherapeutischen siRNA, das auf C5 abzielt); die Wahrscheinlichkeit, den Zeitpunkt und den Umfang einer möglichen behördlichen Zulassung und Markteinführung von Regenerons Produktkandidaten und neuen Indikationen für Regenerons Produkte, wie Poazelimab in Kombination mit Cemdisiran zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie, wie in dieser Pressemitteilung diskutiert, sowie zur Behandlung anderer komplementvermittelter Erkrankungen (einschließlich Myasthenia gravis und/oder geografischer Atrophie); Unsicherheit über die Nutzung, Marktzulassung und kommerziellen Erfolg von Regenerons Produkten und Regenerons Produktkandidaten und den Einfluss von Studien (ob durch Regeneron oder andere durchgeführt und ob vorgeschrieben oder freiwillig), darunter die in dieser Pressemitteilung diskutierten oder referenzierten Studien, auf eines der vorgenannten oder eine mögliche behördliche Zulassung von Regenerons Produkten und Regenerons Produktkandidaten (wie Poazelimab in Kombination mit Cemdisiran); die Fähigkeit von Regenerons Partnern, Lizenznehmern, Lieferanten oder anderen Dritten (soweit zutreffend), Herstellungs-, Befüllungs-, Fertigungs-, Verpackungs-, Kennzeichnungs-, Distributions- und andere mit Regenerons Produkten und Regenerons Produktkandidaten verbundene Schritte durchzuführen; die Fähigkeit von Regeneron, Lieferketten für mehrere Produkte und Produktkandidaten zu verwalten; Sicherheitsprobleme, die sich aus der Verabreichung von Regenerons Produkten und Regenerons Produktkandidaten (wie Poazelimab in Kombination mit Cemdisiran) bei Patienten ergeben, einschließlich schwerwiegender Komplikationen oder Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Verwendung von Regenerons Produkten und Regenerons Produktkandidaten in klinischen Studien; Entscheidungen von behördlichen und administrativen Regierungsbehörden, die die Fähigkeit von Regeneron beeinträchtigen können, die Entwicklung oder Vermarktung von Regenerons Produkten und Regenerons Produktkandidaten fortzusetzen; laufende behördliche Verpflichtungen und Aufsicht, die sich auf Regenerons Produkte, Forschungs- und klinische Programme und Geschäftstätigkeit auswirken, einschließlich solcher, die sich auf den Schutz der Patientendaten beziehen; die Verfügbarkeit und der Umfang der Erstattung von Regenerons Produkten durch Dritte, einschließlich privater Krankenversicherungs- und Versicherungsprogramme, Gesundheitsorganisationen, Apothekenleistungsmanagementunternehmen und staatlicher Programme wie Medicare und Medicaid; Deckungs- und Erstattungsentscheidungen dieser Zahlungsträger sowie neue Richtlinien und Verfahren, die von diesen Zahlungsträgern angenommen werden; konkurrierende Medikamente und Produktkandidaten, die möglicherweise überlegen sind oder kostengünstiger als Regenerons Produkte und Regenerons Produktkandidaten sind (einschließlich Biosimilar-Versionen von Regenerons Produkten); inwieweit die Ergebnisse aus den Forschungs- und Entwicklungsprogrammen, die von Regeneron und/oder seinen Partnern oder Lizenznehmern durchgeführt werden, in anderen Studien repliziert werden können und/oder zur Weiterentwicklung von Produktkandidaten zu klinischen Studien, therapeutischen Anwendungen oder behördlicher Zulassung führen können; unerwartete Ausgaben; die Kosten für die Entwicklung, Herstellung und den Verkauf von Produkten; die Fähigkeit von Regeneron, eine seiner finanziellen Prognosen oder Anleitungen einzuhalten, und Änderungen der Annahmen, die diesen Prognosen oder Anleitungen zugrunde liegen; die Möglichkeit, dass eine Lizenz-, Kooperations- oder Liefervereinbarung, einschließlich der Vereinbarungen von Regeneron mit Sanofi (NYSE:) und Bayer (OTC:) (oder deren jeweiligen verbundenen Unternehmen, soweit zutreffend) und der Vereinbarung mit Alnylam Pharmaceuticals, Inc., wie in dieser Pressemitteilung erwähnt, gekündigt oder beendet wird; die Auswirkungen von öffentlichen Gesundheitsausbrüchen, Epidemien oder Pandemien (wie der COVID-19-Pandemie) auf das Geschäft von Regeneron; und Risiken im Zusammenhang mit geistigem Eigentum anderer Parteien und anhängigen oder zukünftigen Rechtsstreitigkeiten in diesem Zusammenhang (einschließlich, jedoch nicht beschränkt auf die Patentstreitigkeiten und anderen damit verbundenen Verfahren im Zusammenhang mit EYLEA ® (Aflibercept) Injection), andere Rechtsstreitigkeiten und andere Verfahren und Regierungsuntersuchungen im Zusammenhang mit dem Unternehmen und/oder seinen Operationen (einschließlich der anhängigen Zivilverfahren, die vom US-Justizministerium und der US-Staatsanwaltschaft für den Bezirk Massachusetts eingeleitet oder unterstützt wurden), das endgültige Ergebnis dieser Verfahren und Untersuchungen und die Auswirkungen, die eines der vorgenannten auf das Geschäft, die Aussichten, die Betriebsergebnisse und die finanzielle Lage von Regeneron haben kann. Eine ausführlichere Beschreibung dieser und anderer wesentlicher Risiken finden Sie in den Einreichungen von Regeneron bei der U.S. Securities and Exchange Commission, einschließlich des Formulars 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Geschäftsjahr und des Formulars 10-Q für den Quartalszeitraum bis zum 30. September 2024. Alle zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Überzeugungen und Urteilen des Managements, und der Leser wird davor gewarnt, sich nicht auf zukunftsgerichtete Aussagen von Regeneron zu verlassen. Regeneron übernimmt keine Verpflichtung, (öffentlich oder anderweitig) eine zukunftsgerichtete Aussage zu aktualisieren, einschließlich, jedoch nicht beschränkt auf jegliche finanzielle Prognose oder Anleitung, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder anderweitig.
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1 Schrezenmeier, H., Kulasekararaj, A., Mitchell, L. et al. Predictors for improvement in patient-reported outcomes: post hoc analysis of a phase 3 randomized, open-label study of eculizumab and ravulizumab in complement inhibitor-naive patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Ann Hematol 103, 5-15 (2024).
2 Ultomiris (ravulizumab) [package insert]. Boston, MA: Alexion Pharmaceuticals (NASDAQ:), Inc.; 2018.
Quelle: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.