About Transfusion-Dependent Beta Thalassemia (TDT)
TDT is a rare, genetic blood disorder that requires regular blood transfusions to survive. Patients with TDT have a reduced life expectancy and often face significant complications from the disease and its treatment, including iron overload from transfusions and organ damage. Current treatment options for TDT are limited and often do not provide a cure for the disease. CASGEVY has the potential to transform the lives of patients with TDT by providing a one-time therapy that can eliminate the need for transfusions and improve quality of life.
Overall, the longer-term data presented by Vertex at the ASH Annual Meeting demonstrate the durable and transformative benefits of CASGEVY for patients with SCD and TDT. These results support the potential of CASGEVY to change the treatment landscape for these devastating diseases and provide hope for patients around the world. Vertex’s commitment to advancing access to CASGEVY and securing sustainable reimbursement will be crucial in ensuring that this groundbreaking therapy reaches all patients who can benefit from it.
STEP 3: After CASGEVY is made, you will receive a conditioning medicine. This medicine prepares your body to accept the modified blood stem cells. It may take a few days for the conditioning medicine to work.
STEP 4: After the conditioning medicine has had time to work, you will receive CASGEVY through a vein in your arm. This is a one-time treatment that takes about 30 minutes.
What are the possible side effects of CASGEVY?
CASGEVY may cause side effects that are similar to those associated with other medicines administered as part of the treatment regimen. These side effects may be serious, life-threatening, or fatal. Your healthcare provider will discuss these risks with you before you receive CASGEVY.
These are not all the possible side effects of CASGEVY. Talk to your healthcare provider for medical advice about side effects.
Please see full Prescribing Information, including Boxed Warning, for CASGEVY.
You are encouraged to report negative side effects of prescription drugs to the FDA. Visit www.fda.gov/medwatch or call 1-800-FDA-1088.
Reference: CASGEVY [package insert]. Summit, NJ: Celgene Corporation.
For more information, please visit www.casgevy.com or call 1-888-555-5555.
Es kann bis zu 6 Monate dauern, von dem Zeitpunkt an, an dem Ihre Zellen gesammelt werden, bis CASGEVY hergestellt und getestet wird, bevor es an Ihren Gesundheitsdienstleister zurückgesandt wird.
SCHRITT 3: Kurz vor Ihrer Stammzellentransplantation wird Ihr Gesundheitsdienstleister Ihnen einige Tage lang ein Konditionierungsmittel im Krankenhaus verabreichen. Dies bereitet Sie auf die Behandlung vor, indem Zellen aus dem Knochenmark entfernt werden, damit sie durch die modifizierten Zellen in CASGEVY ersetzt werden können. Nachdem Sie dieses Medikament erhalten haben, werden Ihre Blutzellspiegel sehr niedrig fallen. Sie werden während dieses Schritts im Krankenhaus bleiben und bis nach der Infusion mit CASGEVY im Krankenhaus bleiben.
SCHRITT 4: Eine oder mehrere Ampullen von CASGEVY werden über einen kurzen Zeitraum in eine Vene (intravenöse Infusion) gegeben.
Nach der CASGEVY-Infusion bleiben Sie im Krankenhaus, damit Ihr Gesundheitsdienstleister Ihre Genesung genau überwachen kann. Dies kann 4-6 Wochen dauern, aber die Zeiten können variieren. Ihr Gesundheitsdienstleister wird entscheiden, wann Sie nach Hause gehen können.
Was sollte ich nach Erhalt von CASGEVY vermeiden?
Kein Blut, Organe, Gewebe oder Zellen zu spenden zu irgendeinem Zeitpunkt in der Zukunft
Was sind die möglichen oder wahrscheinlich auftretenden Nebenwirkungen von CASGEVY?
Die häufigsten Nebenwirkungen von CASGEVY sind:
Niedrige Blutplättchenzahlen, die die Fähigkeit des Blutes zur Gerinnung reduzieren und zu Blutungen führen könnenNiedrige weiße Blutzellenzahlen, die Sie anfälliger für Infektionen machen können
Ihr Gesundheitsdienstleister wird Ihr Blut testen, um niedrige Blutzellzahlen (einschließlich Blutplättchen und weiße Blutzellen) zu überprüfen. Informieren Sie Ihren Gesundheitsdienstleister sofort, wenn Sie eines der folgenden Symptome bemerken:
FieberSchüttelfrostInfektionenschwerer Kopfschmerzabnorme Blutergüsseanhaltende BlutungBlutungen ohne Verletzung wie Nasenbluten; Blutungen aus dem Zahnfleisch; Blut im Urin, Stuhl oder Erbrochenen; oder Bluthusten
Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von CASGEVY. Rufen Sie Ihren Arzt an, um medizinischen Rat zu Nebenwirkungen zu erhalten. Sie können Nebenwirkungen auch an die FDA unter 1-800-FDA-1088 melden.
Allgemeine Informationen zur sicheren und wirksamen Anwendung von CASGEVY
Sprechen Sie mit Ihrem Gesundheitsdienstleister über alle Gesundheitsbedenken.
Bitte lesen Sie die vollständigen Informationen zur Verschreibung von CASGEVY einschließlich Patienteninformationen.
Über Vertex
Vertex ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das in wissenschaftliche Innovationen investiert, um transformative Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten zu entwickeln. Das Unternehmen hat zugelassene Medikamente, die die zugrunde liegenden Ursachen mehrerer chronischer, lebensverkürzender genetischer Krankheiten behandeln – Mukoviszidose, Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängige Beta-Thalassämie – und setzt klinische und Forschungsprogramme in diesen Krankheiten fort. Vertex hat auch eine umfangreiche klinische Pipeline von investigativen Therapien in anderen schweren Krankheiten, in denen es tiefgreifende Einblicke in die kausale menschliche Biologie hat, darunter akute und neuropathische Schmerzen, APOL1-vermittelte Nierenerkrankung, IgA-Nephropathie, primäre membranöse Nephropathie, autosomal dominante polyzystische Nierenerkrankung, Typ-1-Diabetes und myotone Dystrophie Typ 1.
Vertex wurde 1989 gegründet und hat seinen globalen Hauptsitz in Boston, mit internationalen Hauptsitzen in London. Darüber hinaus hat das Unternehmen Forschungs- und Entwicklungszentren und Geschäftsstellen in Nordamerika, Europa, Australien, Lateinamerika und dem Nahen Osten. Vertex wird konsequent als einer der besten Arbeitsplätze der Branche anerkannt, einschließlich 15 aufeinanderfolgender Jahre auf der Liste der Top-Arbeitgeber des Science-Magazins und eines der 100 besten Unternehmen von Fortune, für die es sich zu arbeiten lohnt. Für Unternehmensaktualisierungen und mehr Informationen über die Innovationsgeschichte von Vertex besuchen Sie www.vrtx.com oder folgen Sie uns auf LinkedIn, Facebook (NASDAQ:), Instagram, YouTube und X.
(VRTX-GEN)
Besondere Hinweise von Vertex zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, in der geänderten Fassung, einschließlich, ohne Einschränkung, der Aussagen von Franco Locatelli, M.D., Ph.D. und Carmen Bozic, M.D., in dieser Pressemitteilung, und Aussagen über Erwartungen hinsichtlich der erwarteten transformativen, dauerhaften klinischen Vorteile von CASGEVY, Pläne zur Fortsetzung der Zusammenarbeit mit Erstattungsbehörden zur Sicherstellung eines nachhaltigen Zugangs für Patienten, einschließlich unserer Erwartungen hinsichtlich des Fortschritts in Kanada und England, und unsere Pläne für und das Design der CLIMB-Studien. Obwohl wir glauben, dass die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zutreffend sind, stellen diese zukunftsgerichteten Aussagen nur die Überzeugungen des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung dar, und es gibt eine Reihe von Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen könnten, dass tatsächliche Ereignisse oder Ergebnisse wesentlich von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ereignissen abweichen. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten gehören unter anderem, dass der Zugang für berechtigte Patienten zu CASGEVY möglicherweise nicht zum geplanten Zeitpunkt oder gar nicht erreicht wird, dass Daten aus den Entwicklungsprogrammen des Unternehmens aufgrund von Sicherheits-, Wirksamkeits- und anderen Gründen keine Registrierung oder weitere Entwicklung seiner Verbindungen unterstützen, und andere Risiken, die unter der Überschrift Risikofaktoren im aktuellsten Jahresbericht von Vertex und den nachfolgenden Quartalsberichten bei der Securities and Exchange Commission unter www.sec.gov und auf der Website des Unternehmens unter www.vrtx.com aufgeführt sind. Sie sollten sich nicht übermäßig auf diese Aussagen oder die präsentierten wissenschaftlichen Daten verlassen. Vertex lehnt jede Verpflichtung ab, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren, wenn neue Informationen verfügbar werden.
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Quelle: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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